【兴证医药】uniQure宣布AMT-130获FDA重新认可加速批准路径，计划2026Q3递交BLA
uniQure于2026年6月17日宣布，FDA已同意AMT-130用于亨廷顿病的3年I/II期临床数据，可作为BLA加速批准递交的主要依据。公司计划于2026Q3递交BLA，并将与FDA继续快速沟通确认上市后确证性研究设计。AMT-130为一次性AAV基因疗法，通过MRI引导立体定向神经外科给药递送至纹状体，靶向降低亨廷顿蛋白表达。
监管进展：本次核心变化是FDA立场出现反转。2024年12月，FDA同意AMT-130可基于I/II期研究与自然史外部对照数据走加速批准路径，且认可cUHDRS可作为加速批准的中间临床终点，CSF NfL下降可作为支持性证据。2025年pre-BLA会议后，FDA一度认为现有I/II期数据及外部对照不足以支持BLA，导致公司美国递交时间不明确。2026年6月17日，FDA重新同意3年I/II期数据可作为加速批准BLA主要依据，且不再要求公司在递交前开展新的假手术对照研究。FDA同意与uniQure在BLA递交前快速确认所需确证性研究设计，确证性研究对照不再需要假手术，而是可以使用标准治疗患者作为对照。
关键临床数据：AMT-130高剂量组3年数据显示，相比倾向评分匹配自然史外部对照，cUHDRS疾病进展减缓75%；同时TFC疾病进展减缓60%。
基于该积极监管进展，6月17日美股基因疗法概念股普涨，XBI成分股中包括QURE（78.6%）、RGNX（13.9%）、RCKT（12.5%）、PRME（10.1%）、FDMT（8.8%）、SRPT（7.4%）、CAPR（7.1%）、KRYS（5.7%）、BEAM（4.9%）、NTLA（4.5%）、CRSP（2.1%）。
资料来源: iFind，uniQure公司公告
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